Несколько исследователей из Медицинской школы Миллера при Университете Майами (University of Miami Miller School of Medicine) предложила новый метод борьбы с наследственной оптической нейропатией Лебера — серьёзным заболеванием, приводящим к слепоте.

Обстоятельство развития заболевания — мутация, появляющаяся в митохондриальном геноме. Митохондрии — энергетические станции клеток, изюминкой которых есть наличие собственного генома. Значительно чаще у больных наследственной оптической нейропатией Лебера повреждается ген ND4.

Заболевание в большинстве случаев дебютирует в юношеском возрасте и сопровождается стремительной утратой остроты зрения, которая связана с разрушением нейронов сетчатки.

Джон Гай (John Guy) и его коллеги вначале создали модель заболевания на лабораторных мышах, а уже позже протестировали на ней новый способ лечения. У заболевших животных развивалась атрофия зрительного нерва, разрушались нервные клетки сетчатки, зрение быстро ухудшалось.

Применяя модифицированный аденоассоциированный вирус, ученые смогли посредством инъекций в глаз ввести полноценную копию гена ND4 в поврежденные митохондрии. Это помогло значительно улучшить зрение грызунов. Введение вируса здоровым мышам не приводило к появлению каких-либо побочных эффектов.

Ученые отмечают, что результаты изучения превзошли их ожидания — генная терапия была способна не только не допустить развитие слепоты, но и помогла вернуть полностью потерянное мышами зрение. В скором будущем планируется проведение испытаний с участием больных, страдающих наследственной оптической нейропатией Лебера.

Источник: medportal.ru

Ген и вирус вылечили врожденную слепоту

Интересные записи на сайте:

• Когда гепатит с станет полностью излечим
• Как отучиться кусать губы, чтобы сохранить их в хорошем состоянии
• Как выбрать хорошего врача
• Как лечить ангину народными средствами
• Законсервированное время: путешествие

Подобранные по важим запросам, статьи по теме:

• Генная терапия останавливает дистрофию мускулов

  Фото: Mikal Schlosser Генетики из америки применяли универсальный генетический редактор CRISPR/Cas9 чтобы излечить взрослую мышь от серьёзной…

• От глухоты избавит генная терапия

  Ученые из Медицинской школы Университета Эмори показали в новом изучении, что образование дополнительного количества волосковых клеток может случиться…

• Генная терапия для лечения «синдрома мальчика в пузыре» опробована на пяти пациентах

  Американские исследователи протестировали возможность применения генной терапии для лечения тяжелого комбинированного иммунодефицита. Обстоятельством…

• Редкие болезни вылечит генная терапия

  Две редких наследственных заболевания, одна из которых убивает детей в течении первых нескольких лет судьбе, сейчас подвергаются лечению при помощи…

• Глазные капли против караракты успешно протестированы на мышах

  Команда ученых из трех американских университетов нашла соединение, которое может войти в состав глазных капель для лечения катаракты. Согласно точки…

• Терапия болезней сердца стволовыми клетками не вызывает оптимизма

  В клинической практике начинает употребляться так называемая клеточная терапия, но использование стволовых клеток в лечении болезней сердца приводит к…