Генная терапия против слепоты

      Комментарии к записи Генная терапия против слепоты отключены

Генная терапия против слепоты

Несколько исследователей из Медицинской школы Миллера при Университете Майами (University of Miami Miller School of Medicine) предложила новый метод борьбы с наследственной оптической нейропатией Лебера — серьёзным заболеванием, приводящим к слепоте.

Обстоятельство развития заболевания — мутация, появляющаяся в митохондриальном геноме. Митохондрии — энергетические станции клеток, изюминкой которых есть наличие собственного генома. Значительно чаще у больных наследственной оптической нейропатией Лебера повреждается ген ND4.

Заболевание в большинстве случаев дебютирует в юношеском возрасте и сопровождается стремительной утратой остроты зрения, которая связана с разрушением нейронов сетчатки.

Джон Гай (John Guy) и его коллеги вначале создали модель заболевания на лабораторных мышах, а уже позже протестировали на ней новый способ лечения. У заболевших животных развивалась атрофия зрительного нерва, разрушались нервные клетки сетчатки, зрение быстро ухудшалось.

Применяя модифицированный аденоассоциированный вирус, ученые смогли посредством инъекций в глаз ввести полноценную копию гена ND4 в поврежденные митохондрии. Это помогло значительно улучшить зрение грызунов. Введение вируса здоровым мышам не приводило к появлению каких-либо побочных эффектов.

Ученые отмечают, что результаты изучения превзошли их ожидания — генная терапия была способна не только не допустить развитие слепоты, но и помогла вернуть полностью потерянное мышами зрение. В скором будущем планируется проведение испытаний с участием больных, страдающих наследственной оптической нейропатией Лебера.

Источник: medportal.ru

Ген и вирус вылечили врожденную слепоту


Интересные записи на сайте:

Подобранные по важим запросам, статьи по теме: