Редкие болезни вылечит генная терапия

      Комментарии к записи Редкие болезни вылечит генная терапия отключены

Редкие болезни вылечит генная терапия

Две редких наследственных заболевания, одна из которых убивает детей в течении первых нескольких лет судьбе, сейчас подвергаются лечению при помощи генной терапии.
Прошедшие лечение генной терапией дети с расстройствами, приобретают новые здоровые гены вместо ошибочных. Результатом выяснилось улучшение состояния больных либо кроме того полное выздоровление. Дети совсем не испытывали никаких побочных эффектов.
Одно нарушение называющиеся метахроматическая лейкодистрофия приводит к накоплению жирных кислот в мозге, что ведет к расстройству когнитивного аппарата и после этого смерти. Изучению подверглись трое детей с таким заболеванием от 7 до 15 месяцев. Полноценных признаков они не показывали из-за молодого возраста.
Один из детей подвергся генной терапии и в три года показал полноценные уровень и языковые навыки IQ, тогда как двое вторых, не подвергшихся лечению, были неспособны говорить и ходить.
Генная терапия была кроме этого использована для лечения трех детей с синдромом Вискотта-Олдрича. Это нарушение имунной совокупности, вызванное мутациями в гене WAS. Люди с этими болезнями подвержены повышенному риску происхождения зараз.

Дети, взявшие лечение, всецело выздоровели уже к 20-30 месяцам судьбы.
Однако, без оглядки на полный успех всех опытов, прошло не хватает изучений, дабы стопроцентно утверждать о научном прорыве. Кое-какие ранние изучения продемонстрировали, что генная терапия может привести к лейкемии в некоторых случаях. Это случается только в то время, когда новые гены засунуты не на собственный место.

Но самое последнее изучение продемонстрировало, что лечение больше не будет повышать риск лейкемии.

Инф. lite-world.ru

Генная терапия в действии


Интересные записи на сайте:

Подобранные по важим запросам, статьи по теме: