Российские ученые создали искусственную хромосому, способную бороться с гемофилией

      Комментарии к записи Российские ученые создали искусственную хромосому, способную бороться с гемофилией отключены

Российские ученые создали искусственную хромосому, способную бороться с гемофилией

Сотрудники Университета Стволовых Клеток Человека (не сильный) совместно с Университетом Цитологии РАН (Петербург) и Национальным Университетом Здоровья (Бетезда, США) создали неестественную хромосому человека, корректирующую наследственные поясно-конечностные мышечные дистрофии и борющуюся с гемофилией. На данный момент ИСКЧ деятельно проводит изучения данной разработки в опытах на клеточных культурах и с животными.

В собственном докладе «Неестественная хромосома человека — перспективный вектор для генной терапии», презентованном в рамках III долголетия и «Генетика Международной конференции старения», проходящей в Сочи, представители ИСКЧ поведали о существующих сейчас типах неестественных хромосом, и о том, в каких областях биомедицины самый перспективно их использование.

Неестественная хромосома человека (Human artificial chromosome, на данный момент) представляет собой созданную способами хромосомной инженерии «микрохромосому», содержащую нужные разработчикам гены. Основное преимущество HAC – стабильная долговременная экспрессия без влияния на геном клетки-хозяина. Неестественная хромосома не встраивается, не нарушает ДНК больного, действенно трудится долгое время и может доставить в клетку значительно больше генетической информации, чем каждые другие векторы.

И, помимо этого, при делении клетки такая хромосома равномерно передастся дочерним клеткам.

Кроме этого изучения в данном направлении вели Митсуо Ошимура (Япония) и Джулио Коссу (Англия). Результаты, полученные японским ученым, были размещены в 2011 году и информировали о возможности применения неестественных хромосом для лечения наследственного заболевания — миодистрофии Дюшена. Заболевание, которое связано с мутацией гена, несущего ответственность за синтез бела дистофина, что нужен для обычного функционирования мышечного аппарата, проявляется в раннем возрасте.

Значительно чаще данное заболевание видится у мальчиков, и в большинстве случаев они не доживают кроме того до 25 лет.

Артур Исаев, глава ИСКЧ, считает, что создание неестественных хромосом – одни из самые перспективных направлений генной терапии, что дает надежду миллионам людей. «Создание HAC стоит на стыке генных и клеточных разработок, в которых ИСКЧ имеет хорошие компетенции и экспертизу. Как раз исходя из этого мы ведем в Российской Федерации и за границей, активную научную работу, направленную на скорейшее внедрение в практическую медицину разработки применения НАС в терапии последовательности летальных сейчас наследственных болезней», — отметил специалист.

Неестественные хромосомы человека смогут иметь огромную практическую значимость для лечения широкого последовательности болезней, среди них и наследственных, думает Алексей Томилин, член РАН, заведующий лабораторией молекулярной биологии стволовых клеток Университета цитологии РАН, участвующий в изучениях ИСКЧ. Тем более, что «главными преимуществами неестественных хромосом над вирусными и другими векторными совокупностями являются фактически неограниченная емкость, митотическая стабильность, отсутствие каких-либо модификаций хозяйского генома, и возможность контролируемого удаления этих хромосом из клеток», – добавил эксперт.

Инф. medicus.ru

LABA


Интересные записи на сайте:

Подобранные по важим запросам, статьи по теме: