Американские исследователи протестировали возможность применения генной терапии для лечения тяжелого комбинированного иммунодефицита. Обстоятельством развития заболевания есть мутация одного из генов, находящихся на Х-хромосоме. Люди, страдающие данной заболеванием, фактически беспомощны перед заразами.

Это заболевание кроме этого известно как «синдром мальчика в пузыре». Самым известным больным есть канадский мальчик Дэвид Веттер, что с рождения был должен жить в полностью стерильной среде – для него был создан неестественный пластиковый пузырь-изолятор.

Врач Сук Си Ре Равин (Suk See De Ravin) и ее коллеги из Национального университета здравоохранения США (National Institutes of Health) протестировали генную терапию совместно с низкодозной химиотерапией на 5 больных в возрасте от 7 до 24 лет. Все больные перенесли родственную трансплантацию стволовых клеток, но это только несущественно улучшило состояние их иммунитета. Применяя лентивирусные векторы, авторы ввели в стволовые клетки больных полноценную копию поврежденного гена, по окончании чего совершили их трансплантацию больным.

Состояние иммунной совокупности двух больных по окончании таких процедур значительно улучшилось. В одном случае эффект по окончании терапии сохранялся в течение трех лет по окончании процедуры, но второй больной погиб спустя два года по окончании трансплантации из-за повреждения легкого, позванного присутствующее ранее заразой.

На данный момент ученые следят за состоянием трех больных, каковые перенесли лечение 3-6 месяцев назад. Они уже отмечают кое-какие улучшения в их состоянии.

Но, авторы отмечают, что смерть одного из больных говорит о том, что данный способ до тех пор пока нельзя использовать в клинической практике для лечения больных с тяжелым комбинированным иммунодефицитом.

Источник: medportal.ru

Мальчик в пластиковом пузыре

Интересные записи на сайте:

• Универсальный тест почти на все известные генетические заболевания
• Состояние недоношенных детей улучшается, если с ними говорить
• В гарварде подтвердили антивозрастные свойства белка gdf11
• Правда ли, что женщины, работающие полный рабочий день, самые здоровые
• Стволовые клетки восстанавливают поврежденную роговицу глаза

Подобранные по важим запросам, статьи по теме:

• Терапия болезней сердца стволовыми клетками не вызывает оптимизма

  В клинической практике начинает употребляться так называемая клеточная терапия, но использование стволовых клеток в лечении болезней сердца приводит к…

• Новая надежда для лечения рака груди с метастазами в головной мозг

  Сочетание двух новых терапевтических вмешательств, каковые сейчас находятся в фазе испытаний, для лечения первичных злокачественных опухолевых…

• Редкие болезни вылечит генная терапия

  Две редких наследственных заболевания, одна из которых убивает детей в течении первых нескольких лет судьбе, сейчас подвергаются лечению при помощи…

• Психологи советуют: покупать кукол мальчикам

  Мальчики больше любят кукол чем грузовики и машинкам. К такому выводу пришли исследователи из университета Западного Сиднея. Согласно их точке зрения,…

• Хаббл наблюдает за звездой, пускающей гигантский ионизированный пузырь

  В честь 26-го Дня Рождения космического телескопа Хаббл, астрологи особенное внимание уделяют фотоснимку, сделанному космическим телескопом, на котором…

• Тибетская медицина: чем она известна

  Хорошая тибетская медицина применяет для лечения болезней уникальные лекарства, складывающиеся из намерено обработанных ингредиентов растительного,…