Проведено успешное редактирование генома стволовых клеток крови

      Комментарии к записи Проведено успешное редактирование генома стволовых клеток крови отключены

Проведено успешное редактирование генома стволовых клеток крови

Работы с применением разных совокупностей редактирования генома появляются все чаще – ученые уже обучились применять совокупности ZFNs, TALENs и CRISPR/Cas9.

Мишенью исследователей из Университета Южной Калифорнии (University of Southern California) и биофармацевтической компании Sangamo BioSciences стали ДНК гемопоэтических клеток предшественников и стволовых-клеток – одних из наименее дифференцированных клеток, талантливых стать любой клеткой крови.

Для разрезания генома ученые воспользовались нуклеазами с «цинковыми пальцами» (ZFNs). Это ферменты, складывающиеся из разрезающей ДНК части – нуклеазы и ДНК-связывающего «цинкового пальца» – структурного протеинового домена, несущего один либо пара ионов цинка. ZFNs разрешают разрезать ДНК в нужном месте.

В опыте эти молекулы вводились в клетки в виде короткоживущих мРНК. Исследователи кроме этого применяли вектор на базе аденоассоциированного вируса (AAV) серотипа 6. Он естественным образом попадает в гемопоэтические клетки и стволовые клетки-предшественники, встраивая собственный генетический материал в клеточный геном.

Объединив эти два способа, ученые смогли засунуть ген в совершенно верно выбранное место в геноме. Эффективность вставки составила 15-40%. Генетически модифицированные клетки были после этого пересажены иммуннодефицитным мышам, в организме которых и проходила их предстоящая дифференцировка.

Паула Кэннон пояснила, что таковой подход владеет огромным потенциалом для терапии ВИЧ, вторых иммунной системы и заболеваний крови. Новая методика разрешает вносить в геном трансформации в том месте, где это нужно, помогая совладать с мутациями, вызывающими разные болезни.

Источник: medportal.ru

Геномная медицина — Константин Северинов


Интересные записи на сайте:

Подобранные по важим запросам, статьи по теме: