Генная терапия останавливает дистрофию мускулов

      Комментарии к записи Генная терапия останавливает дистрофию мускулов отключены

Генная терапия останавливает дистрофию мускулов

    Фото: Mikal Schlosser

Генетики из америки применяли универсальный генетический редактор CRISPR/Cas9 чтобы излечить взрослую мышь от серьёзной генетической заболевания — мускульной дистрофии Дюшенна, что открывает дорогу для лекарств от этого расстройства, говорится в статьях, размещённых в издании Science.

«Дискуссии около CRISPR и эмбрионов совсем верно привели к по поводу этических последствий таких опытов. Но иначе, применение CRISPR для исправления генетических неточностей в тканях тела больного не является предметом таких споров. Изучения, подобные отечественному, говорят о том, что это возможно сделать», — заявил Чарльз Герcбах из университета Дьюка в Дареме (США).

Герсбах и его коллеги, и две вторых группы генетиков из университета и Гарварда Техаса, отчитались о первом успешном применении разработки CRISPR/Cas9 и особенных ретровирусных генных терапий для лечения врожденной дистрофии мускулов, позванной повреждением в гене, несущей ответственность за синтез белка дистрофина.

Этот белок, как растолковывают ученые, несёт ответственность за прикрепление мускульных волокон к соединительной ткани, защищает их от перегрузки и руководит ростом мышц на протяжении формирования зародыша и по окончании рождения ребенка. В редких случаях, в среднем один раз на 3600 новорожденных мальчиков, ген, несущий ответственность за сборку молекул дистрофина, повреждается, и у ребенка начинается серьёзная форма мускульной дистрофии, способную привести к смерти.

Ген дистрофина, как растолковывают ученые, складывается из 79 отдельных блоков-экзонов, мутации в одном из которых машинально приводят к полному выходу белка из строя. Герсбах и его коллеги пара лет назад обучились заменять эти экзоны при помощи совокупности CRISPR/Cas, экспериментируя на клетках в пробирке, но до сих пор им не получалось создать совокупности, которая помогала бы доставлять «редактор ДНК» в клетки мускулов в живом организме.

Авторам статьи, и их сотрудникам из двух вторых коллабораций, удалось в конечном счете добиться успеха, применяя в качестве «шприца» модифицированный аденовирус, «боевая часть» которого была заменена на совокупность CRISPR/Cas и «негативы» заменяемых ей генов. Неприятность заключалась в том, что геномный редактор просто не лез вовнутрь вируса — он был через чур громадным, дабы уместиться в компактный аденовирус.

Тут ученым из Каролины помог Фен Чжан, один из создателей данной вставки генов и системы удаления. Практически пара месяцев назад Чжан отыскал более компактную версию CRISPR/Cas в ДНК золотистого стафилококка, которая разрешила группе Герсбаха «уместиться» в аденовирус и начать опыты на мышах.

Эти испытания шли в пара этапов — сперва ученые ввели вирус конкретно в мускулы ног мышей, страдавших от повреждения одного из экзонов в гене дистрофина, а после этого, убедившись в том, что генная терапия сработала, биологи ввели вирус в кровоток животного.

Они утвержают, что результаты были многообещающими — по окончании удаления неправильного участка мускулы начали создавать дистрофин и укрепляться, причем это происходило не только в ноге, но и в сердце и в других частях тела мышей. До испытаний на добровольцах еще весьма на большом растоянии, но сейчас биологи уверены в том, что их генная терапия в конечном счете сможет победить мускульную дистрофию.

РИА Новости

Генная терапия поможет в лечении слепоты


Интересные записи на сайте:

Подобранные по важим запросам, статьи по теме: